华人学者、“基因魔剪”CRISPR先驱张锋教授及其团队再次发布重磅研究:他们从人体自身中找到灵感,开发了一种将分子疗法递送到细胞的新方法,为基因编辑等疗法的成熟再添利器。
当地时间8月20日,顶级学术期刊《科学》(Science)在线发表了霍华德·休斯医学研究所、博德研究所、麻省理工学院、哈佛大学等团队的研究人员联合完成的一项研究,题为“Mammalian retrovirus-like protein PEG10 packages its own mRNA and can be pseudotyped for mRNA delivery(哺乳动物逆转录病毒样蛋白PEG10可以包裹自己的mRNA,并可以假型化完成mRNA递送)”。
在这项最新研究中,张锋等人描述了一种SEND系统,全名为“Selective Endogenous eNcapsidation for cellular Delivery(选择性内源性衣壳化的细胞递送)”。SEND的核心是一种叫做PEG10的蛋白质,它通常与自己的mRNA结合,并在其周围形成一个球形的保护囊。张峰等人对PEG10进行了工程改造,以选择性地包裹和递送其他RNA。研究团队还使用SEND系统将CRISPR-Cas9基因编辑系统递送到小鼠和人类细胞中,随后编辑目标基因。
“生物医学界一直在开发强大的分子疗法,但以精确和有效的方式将它们递送到细胞中是具有挑战性的。”张峰认为,此次他们开发的递送新平台“SEND”有潜力克服这些挑战。张峰是这篇论文的通讯作者,他目前是博德研究所的核心成员、麦戈文研究所研究员,也是霍华德·休斯医学研究所的研究员,麻省理工学院大脑、认知科学和生物工程系的教授。